Az őssejtek olyan specializálatlan sejtek, melyekből az összes differenciált sejt származik. Az embriókhoz hasonlóan a felnőttek is, rendelkeznek őssejtekkel. Az őssejteket a csontvelőből, vagy ritkábban a vérből nyerik. A magzati őssejteket azért tartják legjobbnak, mert nagyobb eséllyel élik túl az átültetést, mint gyermekekből vagy felnőttekből származó őssejtek. A csontvelő-átültetés az őssejt átültetés egyik formája, mert a csontvelő olyan őssejteket tartalmaz, amelyekből több vérsejttípus is képződik.

Az őssejt-transzplantáció a hagyományos kezelés kiegészítéseként használható leukémiában, egyes limfómákban (pl. Hodgkin-kór) és aplasztikus anémiában. Gyermekkorban egyes genetikai betegségek kezelésére is alkalmas: talasszémia, sarlósejtes vérszegénység, és néhány veleszületett anyagcsere- vagy immunhiányos betegség (például krónikus granulomatózis). Az őssejtek olyan esetekben is felhasználhatók, ha daganatos betegségek (például emlőrák kezelésére adott nagy dózisú kemoterápia vagy sugárkezelés) következtében elpusztult a csontvelő. Az őssejt átültetés további betegségek, így Parkinson-kór és Alzheimer-kór kezelésében is hasznos lehet. Ez esetben az átültetett őssejtek idegsejtekké alakulhatnak át.

Az őssejtek az illető saját sejtjei lehetnek (autológ transzplantáció), vagy donortól (allogén transzplantáció) származhatnak. A beteg saját őssejtjeit a kemoterápia vagy a sugárkezelés előtt gyűjtik össze, ugyanis e terápiás beavatkozások károsítják az őssejteket. A szervezetbe a kezelés után juttatják vissza őket.

A csontvelő-átültetés során a donorból rendszerint általános érzéstelenítésben, a csípőlapátból, egy tű segítségével távolítják el a csontvelőt. A beavatkozás kb. 1 óráig tart.

Felnőttekből egyes esetekben, ambuláns körülmények között vérből is nyerhetők őssejtek. A donor olyan gyógyszert kap, melynek hatására a csontvelőből őssejtek kerülnek a véráramba. Ezután a vért az egyik karba vezetett kanül segítségével távolítják el, majd egy gépen keringetik át, amely kiszűri az őssejteket. A vér fennmaradó részét a másik karba helyezett kanülön át visszavezetik a donorba. Általában 1-2 hét alatt, 6 alkalommal 2-4 órán át tartó eljárással elegendő sejt nyerhető. Az őssejteket fagyasztva tárolják a későbbi felhasználásig.

Az átültetés során az őssejteket a recipiens vénájába juttatják. A beadott őssejtek a beteg csontjaiba vándorolnak, ahol osztódni kezdenek, és vérsejteket képeznek.

Az őssejt-átültetés komoly veszéllyel járó eljárás, amelyben a recipiens fehérvérsejtjei a kemoterápia vagy sugárkezelés hatására elpusztulnak vagy számuk lecsökken. Következésképp 2-3 hétig nagyon nagy a fertőzési veszély, mindaddig, amíg az átültetett őssejtek nem képeznek a védelemhez elegendő fehérvérsejtet.

További probléma, hogy a donorból származó új csontvelőben olyan sejtek termelődnek, amelyek megtámadják a recipiens sejtjeit; graft-versus-host betegséget okozva. Mindemellett az eredeti betegség is kiújulhat.

A fertőzésveszély csökkenthető, ha a recipienst bizonyos ideig elkülönítve tartják (amíg az átültetett őssejtek elkezdik a vérsejtek termelését). Ez idő alatt, a személyzetnek és a látogatóknak maszkot és köpenyt kell viselniük, valamint alaposan meg kell mosniuk a kezüket, mielőtt belépnek a szobába. A fertőzésekkel szembeni védekezés elősegítésére a donor véréből származó antitestek adhatók a recipiens-nek, A fertőzés és a graft-versus-host betegség veszélyének csökkentésében a vérsejtek termelődését serkentő növekedési faktorok segítenek.

Őssejt-transzplantátum recipiensei általában 1-2 hónapig maradnak kórházban. Miután elhagyták a kórházat, rendszeres időközönként kontroll vizsgálatra van szükség. A legtöbb embernek közel 1 évre van szüksége a teljes felépüléshez.