A korai tünetek az elégtelen csontvelői vérképzés következményei. Ha túl alacsony a fehérvérsejtszám, lázzal és fokozott izzadással járó fertőzések alakulhatnak ki. A túl alacsony vörösvértest szám vérszegénységet eredményez, melyre a gyengeség, a fáradékonyság és a sápadtság utal. Alacsony vérlemezkeszám esetén könnyen jelennek meg szöveti bevérzések és vérzések, valamint gyakori az orr- és ínyvérzés is. Az agyba került leukémiás sejtek fejfájást, hányást és ingerlékenységet, míg a csontvelőben csont- és ízületi fájdalmakat okozhatnak. Ha a leukémiás sejtek beszűrik a májat és a lépet, hasüregei teltségérzet, illetve hasfájás jelentkezhet.

Vérvizsgálat, például a teljes vérkép lehet az első bizonyítéka az ALL-nek. Az össz-fehérvérsejtszám lehet magas, normális vagy alacsony, a vörösvértestek és vérlemezkék száma azonban szinte mindig alacsony. Emellett a vér mikroszkópos vizsgálatával éretlen fehérvérsejtek (blasztok) láthatók. A csontvelő biopsziát minden esetben elvégzik a diagnózis felállításához, valamint az ALL és egyéb leukémiák elkülönítése céljából.

Amíg nem állt rendelkezésre kezelés, az ALL-ban szemvedő betegek többsége a diagnózis felállítása után 4 hónapon belül meghalt. Jelenleg az ALL-es gyermekek közel 80%-a, a felnőttek 30-40%-a meggyógyul. A legtöbb beteg már az első kemoterápiás ciklus során átmenetileg gyógyítható (teljes remisszió érhető el). A 3-7 éves kor közötti gyermekeknek a legjobb a kórjóslata, míg 2 éves kor alatt, valamint felnőttkorban roszszabb. A kezdeti fehérvérsejtszám és a kromoszóma-eltérések is befolyásolják a végkimenetelt.

A kemoterápia nagyon hatásos és több részletben adagolják. A kezdeti kezelés (indukciós kemoterápia) célja a leukémiás sejtek elpusztítása, vagyis a remisszió elérése; így a normális sejtek ismét fejlődni tudnak a csontvelőben. A betegeknek ilyenkor napokig vagy hetekig kell kórházban feküdniük, attól függően, hogy milyen gyorsan regenerálódik a csontvelő. A kialakult vérszegénység kezelésére és a bevérzések megelőzésére vér- és vérlemezke-átömlesztésre, illetve fertőzések gyógyítása céljából antibiotikumokra lehet szükség. A leukémiás sejtek elpusztulásakor különféle káros anyagok szabadulnak fel (például húgysav); vénás infúzió, illetve allopurinol adagolásával segíthetjük a szervezetet ezen káros anyagoktól megszabadulni.

A kezeléshez különféle kemoterápiás gyógyszerek kombinációit alkalmazzák, az egyes adagokat néhány naponta vagy hetente ismétlik. Az egyik kombináció szájon át adott prednizonból és hetenként vénásan adagolt vinkrisztinből, antraciklinből (általában daunorubicinből), aszparaginázból és időnként ciklofoszfamidból áll. Egyéb gyógyszereket jelenleg vizsgálnak.

Az agyhártyán (az agyat és gerincvelőt fedő hártyán) lévő leukémiás sejtek kezeléséhez a gerincfolyadékba metotrexátot és/vagy citozin-arabinozidot juttatnak be. Ezt a kemoterápiás kezelést bizonyos esetekben az agy besugarazásával is kiegészítik. Mivel a leukémia gyakran érinti az agyhártyát, a fenti kezelést akkor is alkalmazzák megelőzésként, ha alig utal valami az agy érintettségére.

Néhány héttel a kezdeti, intenzív kezelés után további kezelés (konszolidációs kemoterápia) következik az esetleg visszamaradt néhány leukémiás sejt elpusztítására. További kemoterápiás gyógyszereket, vagy az indukciós fázisban már alkalmazottakat adagolják heteken keresztül. A további (fenntartó) kezelés csak néhány gyógyszert tartalmaz, általában alacsony dózisban, de akár 2-3 évig is. Ha nagy a visszaesés valószínűsége (például valamilyen kromoszóma eltérés miatt), az első hematológiai remisszióban ajánlott a csontvelő-átültetés .

Leukémiás sejtek ismételten megjelenhetnek (ezt az állapotot nevezzük visszaesésnek, vagyis relapszusnak) a vérben, a csontvelőben, az agyban vagy a herékben, ezek közül kimondottan súlyos a csontvelői visszaesés. Ismételt kemoterápiás kezelés következik, és habár a betegek nagy része jól reagál, az újabb visszaesésnek nagy az esélye, különösen 2 éves kor alatti gyermekeknél és felnőtteknél. Ha a leukémiás sejtek ismét megjelennek az agyban, a gerincfolyadékba hetente 1 vagy 2 alkalommal kemoterápiás gyógyszert juttatnak be. A herék érintettségekor a kemoterápia mellett a kezelés része a besugarazás is.

Gyógyulásra a legnagyobb esélyt a visszaesés utáni nagy dózisú kemoterápiát követő allogén őssejt-átültetés jelenti, ez a beavatkozás azonban csak akkor végezhető el, ha beteggel kompatibilis sejtekkel rendelkező (HLA-azonos) személytől az őssejtek rendelkezésre állnak. A donor leggyakrabban a testvér szokott lenni, de megegyező, nem rokontól származó (vagy bizonyos esetekben rokontól vagy idegen donortól származó, csak részben megegyező sejteket, például köldökzsinór eredetű) őssejteket is felhasználnak. Az őssejt-átültetést ritkán alkalmazzák 65 éves kor felett, mivel ilyenkor sokkal ritkábban sikeres a beavatkozás, és gyakrabban fordulnak elő halálos kimenetelű mellékhatások.