Minden gyógyszer árthat is, használhat is. Mikor az orvos egy gyógyszer felírása mellett dönt, mérlegelnie kell a lehetséges kockázatot is a várható haszonnal szemben. Egy adott gyógyszer alkalmazása csak abban az esetben indokolt, ha nagyobb a várható előny, mint a lehetséges kockázat. Figyelembe kell vennie továbbá azt is, hogy mi történne, ha a gyógyszert mellőzné. A lehetséges előnyök és kockázatok soha nem határozhatók meg matematikai pontossággal.
Mikor a haszon és a kockázat arányát vizsgálja az orvos, figyelembe veszi a kezelendő rendellenesség súlyosságát és a páciens életminőségére gyakorolt hatását. Viszonylag enyhébb betegségek esetében - pl. a köhögés és a nátha, izomrándulások vagy a nem túl gyakori fejfájás - csak nagyon kis kockázat fogadható el. Ilyen tünetek enyhítésére a vény nélkül kapható gyógyszerek általában hatékonyak és könnyen elviselhetőek. Előírás szerinti használat mellett ezek a gyógyszerek az enyhébb betegségek kezelésében széles terápiás tartománnyal (a szokásos hatásos adagés a súlyos mellékhatást okozó adag különbsége) rendelkeznek. Ezzel ellentétben a súlyos vagy életet veszélyeztető betegségek (pl. szívroham, szélütés, rák vagy az átültetett szerv kilökődése) esetében rendszerint a súlyos mellékhatások magasabb kockázata is elfogadható.
